美国FDA计划为罕见病新药审批开辟“提速通道 ”
美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪周四宣布 ，美国食品药品监督管理局(FDA)正在考虑为罕见病新药审批开辟“提速通道 ” ，旨在通过优化监管框架来缩短创新疗法的上市周期 。
在FDA细胞与基因疗法研讨会上，肯尼迪强调：“我们将构建更高效的监管路径，确保美国持续引领全球生物技术创新 。”
据报道 ，这场闭门会议聚焦于前沿疗法监管改革。有研发小组成员指出：“当中国创新药企以惊人速度推进管线时 ，我们的监管体系却仍在用显微镜审视每份申请。”
目前，FDA尚未公布具体的改革方案 ，但市场普遍预期将在保证安全性的前提下 ，对孤儿药认定 、临床试验设计 、加速审批通道等环节进行系统性优化 。这场监管改革不仅关乎罕见病患者用药可及性，更将重塑全球生物医药创新版图 。
